La FDA approuve premier médicament contre le cancer par type génétique, pas d'organe d'origine

La FDA  approuve premier médicament contre le cancer par type génétique, pas d'organe d'origine
Keytruda est destiné à des cancers spécifiques avec des ADN spécifiques qui peuvent survenir dans de multiples sites

 De nombreux nouveaux médicaments contre le cancer ciblent des «biomarqueurs génétiques» spécifiques aux tumeurs - partout dans le corps, ils peuvent apparaître.

Donc, mardi, la Food and Drug Administration des États-Unis a annoncé que, pour la première fois, il avait approuvé un médicament contre le cancer basé sur la génétique de la maladie plutôt que sur la partie du corps où le cancer est originaire.

Le médicament, Keytruda (pembrolizumab), est ciblé sur ce qu'on appelle les «gènes de réparation incompatibles», et son approbation signifie qu'il peut être utilisé pour combattre les tumeurs avec ces gènes partout où ils apparaissent - dans le côlon, le pancréas, l'estomac, les ovaires ou autres Sites corporels.

"C'est une première importante pour la communauté du cancer", a déclaré le Dr Richard Pazdur, directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au Centre de l'évaluation et de la recherche pharmaceutiques de la FDA, dans un communiqué de presse de l'agence.

"Jusqu'à maintenant, la FDA a approuvé des traitements contre le cancer basés sur l'origine du cancer, par exemple, les cancers du poumon ou du sein", a déclaré Pazdur, qui dirige également le Centre d'excellence en oncologie de la FDA. "Nous avons maintenant approuvé un médicament basé sur le biomarqueur d'une tumeur sans égard à l'emplacement initial de la tumeur".

Keytruda, fabriqué par Merck & Co., cible les tumeurs avec de l'ADN connu sous le nom d'instabilité par microsatellites élevé (MSI-H) ou mal adapté aux réparations (dMMR). Comme l'a expliqué la FDA, ces anomalies génétiques affectent les mécanismes de réparation à l'intérieur de la cellule.

"Les tumeurs avec ces biomarqueurs sont les plus fréquemment trouvées dans les cancers colorectal, endométrial et gastro-intestinal, mais apparaissent moins fréquemment dans les cancers du sein, de la prostate, de la vessie, de la glande thyroïde et d'autres endroits", a déclaré le FDA dans le communiqué. "Environ 5 pour cent des patients atteints de cancer colorectal métastatique ont des tumeurs MSI-H ou dMMR".

Keytruda fonctionne en ciblant une voie cellulaire qui aide le système immunitaire du corps à attaquer les cellules cancéreuses.

Le médicament avait déjà reçu une approbation distincte pour une variété de types de tumeurs, tels que le cancer métastatique du poumon non à petites cellules, le mélanome métastatique et d'autres cancers.

Cette approbation a été élargie et Keytruda est maintenant autorisé pour le traitement des adultes et des enfants atteints de certaines tumeurs qui ne peuvent être enlevées chirurgicalement ou des tumeurs solides qui se sont propagées.

La FDA a déclaré que le médicament est approuvé pour l'utilisation dans deux types de patients: ceux qui n'ont pas d'alternatives après les tumeurs ont progressé après le traitement; Et ceux atteints de cancer colorectal qui a progressé après le traitement avec certains médicaments de chimiothérapie.

La FDA a déclaré que 149 patients atteints de tumeurs avec les variations biologiques - 15 types de tumeurs au total - ont participé à cinq études distinctes qui ont mené à la nouvelle approbation. Les tumeurs ont répondu en diminuant complètement ou partiellement dans 40% des patients. Les résultats ont également montré que plus des trois quarts de ces patients avaient une réponse pendant au moins six mois.

Le médicament a de nombreux effets secondaires, y compris certains qui sont sérieux - comme l'inflammation des organes sains - afin que les patients qui subissent ces complications cessent de prendre le médicament. Les femmes enceintes ou allaitantes ne devraient pas prendre le médicament.